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Meredith Wadman and John Lehmann

Daring to Hope

Patients thrill to reports of a promising antisense drug against Huntington disease, but no one is sure yet whether it works

Science, 2018

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A new drug for Huntington disease seems to be safe, but its efficacy is yet to be determined.

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Editorial Rating

getAbstract synthétise des ouvrages* qui permettent aux utilisateurs de mieux comprendre le monde pour le rendre meilleur. Quel que soit le livre que nous sélectionnons pour notre bibliothèque, il doit se distinguer par l'un ou l'autre des deux critères suivants :

Enrichissant – Les enseignements que vous en tirerez orienteront et amélioreront vos décisions.

Utile – Les conseils pratiques qui sont dispensés vous aideront à améliorer la prise de décision.

Nous évaluons chaque contenu sur une échelle de 1 à 10 en fonction de ces deux qualités essentielles . La note attribuée vous permet de classer les titres de votre liste de lecture de Plaisant (5) à Excellent (10). Les livres qui obtiennent moins de 5 ne font pas l'objet d'une publication. Voici ce que signifie chaque note :

10 – Excellent. Un livre utile et/ou instructif qui, outre ses nombreuses qualités, fait office de classique du genre. Une référence.
9 – Superbe. Un livre utile et/ou instructif extrêmement bien écrit et structuré, qui présente de multiples caractéristiques positives et aucune lacune notable.
8 – Très bien. Un livre utile et/ou instructif qui présente de multiples caractéristiques positives mais quelques points faibles. L'ouvrage peut par exemple présenter les dernières découvertes dans un domaine spécialisé et être rédigé par un expert, mais pécher par son style d'écriture.
7 – Bien. Un livre utile et/ou instructif, qui combine deux ou plusieurs caractéristiques positives. Il peut par exemple contenir des idées novatrices, présentées de manière engageante.
6 – Appréciable. Un livre utile et/ou instructif, qui présente au moins un aspect engageant. Il peut, par exemple, être particulièrement bien structuré.
5 – Plaisant. Un livre utile et/ou instructif, même si le contenu pourrait être amélioré. Ce livre peut par exemple prodiguer des conseils utiles dans certains domaines, mais être répétitif et sans relief particulier.

*getAbstract synthétise bien plus que des livres. Nous recherchons tous types de contenus pouvant intéresser nos lecteurs : des livres, mais également des articles, des rapports, des vidéos et des podcasts. Nos classifications sont valables pour les livres, mais également pour les autres formats que nous proposons.

Qualities

Scientific
Applicable
Inspiring

Si la notation vous indique le niveau qualitatif du livre en fonction de nos deux critères principaux, elle n'explique aucune caractéristique particulière. Nous nous appuyons donc sur 20 qualités qui définissent les traits essentiels de l'ouvrage :

Pratique – Vous obtiendrez des conseils que vous pourrez aisément mettre en pratique sur votre lieu de travail ou dans des situations quotidiennes.
Analytique – Vous comprendrez les mécanismes internes du sujet abordé.
Connaissance du contexte – Vous aurez accès à des connaissances contextuelles pouvant servir de base à l'action ou à l'analyse.
Audacieux – Vous découvrirez des arguments susceptibles de rompre avec les points de vue dominants.
Complet – Vous trouverez une étude exhaustive du sujet.
Exemples concrets – Vous obtiendrez des conseils pratiques illustrés par des récits d'applications concrètes ainsi que des anecdotes authentiques.
Polémique – Vous serez confronté à des idées faisant l'objet d'un débat animé.
Éloquent –Vous prendrez plaisir à découvrir un ouvrage rédigé ou composé de main de maître.
Captivant – Vous serez captivé par cet ouvrage du début à la fin.
Révélateur – Vous découvrirez des informations très surprenantes.
Niveau débutant – Cet ouvrage constitue un bon point de départ si vous avez peu ou aucune expérience/connaissance du domaine traité.
Niveau Expert – Vous obtiendrez des informations/recommandations spécialisées utiles dans votre domaine de spécialité.
Sujet d'actualité – Plongez au cœur d'un thème qui fait l'objet d'un vif débat.
Innovant – Découvrez des idées et des concepts innovants sur des tendances et des produits inédits.
Vu de l'intérieur – Vous aurez le privilège d'être initié par un spécialiste du domaine.
Stimulant – Vous aurez envie de mettre immédiatement en pratique les conseils prodigués.
Aperçu – Vous acquerrez une appréciation globale du sujet et de ses aspects principaux.
Approche scientifique – Vous aurez accès à des faits et des chiffres fondés sur la recherche scientifique.
Visionnaire – Vous aurez un aperçu de l'avenir et ce qu'il vous réserve.
Bien structuré – Vous trouverez ce contenu particulièrement bien structuré, ce qui facilite l'adhésion à ses idées ou leur mise en œuvre.

Recommendation

Michelle Dardengo watched her father’s body, personality and life deteriorate after he was diagnosed with Huntington disease at age 52. It changed him from a music-loving volunteer firefighter into a twitching, suicidal alcoholic. When she turned 52, she received the same diagnosis. But in the intervening decades scientists had developed a drug: An antisense DNA molecule that disables the mutant gene responsible for the disease. Dardengo participated in the first clinical trial, which demonstrated that the drug is safe. But it remains to be seen if it will be effective. The article will compel anyone who likes the ways advances in science can lead to stories of hope.

Summary

Huntington disease precipitates a slow decline in people’s physical and mental faculties.

Huntington disease is brutal. It strikes people in midlife and slowly robs them of their ability to control their bodies and minds. Huntington disease is inherited in an autosomal dominant manner, so the chances of passing it on to the offspring are 50 percent.

A mutation in the so-called huntingtin gene (which encodes the huntingtin protein) is thought to cause Huntington disease. Healthy people’s version of the gene contains fewer than 35 copies of the genetic sequence CAG – cytosine, adenine, guanine – which encodes the amino acid glutamine. Huntington patients’ mutant versions contain 36 or more of these CAG repeats, yielding longer glutamine chains in the...

About the Authors

Meredith Wadman is a reporter at Science magazine. She has also written on biotech and on biomedical policy issues for Time, The New York Times, The Washington Post and The Wall Street Journal. Wadman is the author of The Vaccine Race: Science, Politics and the Human Costs of Defeating Disease.

Meredith Wadman and John Lehmann

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Huntington disease precipitates a slow decline in people’s physical and mental faculties.

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