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Landmark CRISPR Trial Shows Promise Against Deadly Disease

Administering gene-editing treatment directly into the body could be a safe and effective way to treat a rare, life-threatening condition.

Heidi Ledford

Nature, 2021

References: Gillmore et al. (2021)

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getAbstract synthétise des ouvrages* qui permettent aux utilisateurs de mieux comprendre le monde pour le rendre meilleur. Quel que soit le livre que nous sélectionnons pour notre bibliothèque, il doit se distinguer par l'un ou l'autre des deux critères suivants :

Enrichissant – Les enseignements que vous en tirerez orienteront et amélioreront vos décisions.

Utile – Les conseils pratiques qui sont dispensés vous aideront à améliorer la prise de décision.

Nous évaluons chaque contenu sur une échelle de 1 à 10 en fonction de ces deux qualités essentielles . La note attribuée vous permet de classer les titres de votre liste de lecture de Plaisant (5) à Excellent (10). Les livres qui obtiennent moins de 5 ne font pas l'objet d'une publication. Voici ce que signifie chaque note :

10 – Excellent. Un livre utile et/ou instructif qui, outre ses nombreuses qualités, fait office de classique du genre. Une référence.
9 – Superbe. Un livre utile et/ou instructif extrêmement bien écrit et structuré, qui présente de multiples caractéristiques positives et aucune lacune notable.
8 – Très bien. Un livre utile et/ou instructif qui présente de multiples caractéristiques positives mais quelques points faibles. L'ouvrage peut par exemple présenter les dernières découvertes dans un domaine spécialisé et être rédigé par un expert, mais pécher par son style d'écriture.
7 – Bien. Un livre utile et/ou instructif, qui combine deux ou plusieurs caractéristiques positives. Il peut par exemple contenir des idées novatrices, présentées de manière engageante.
6 – Appréciable. Un livre utile et/ou instructif, qui présente au moins un aspect engageant. Il peut, par exemple, être particulièrement bien structuré.
5 – Plaisant. Un livre utile et/ou instructif, même si le contenu pourrait être amélioré. Ce livre peut par exemple prodiguer des conseils utiles dans certains domaines, mais être répétitif et sans relief particulier.

*getAbstract synthétise bien plus que des livres. Nous recherchons tous types de contenus pouvant intéresser nos lecteurs : des livres, mais également des articles, des rapports, des vidéos et des podcasts. Nos classifications sont valables pour les livres, mais également pour les autres formats que nous proposons.

Qualities

Analytical
Scientific
Concrete Examples

Si la notation vous indique le niveau qualitatif du livre en fonction de nos deux critères principaux, elle n'explique aucune caractéristique particulière. Nous nous appuyons donc sur 20 qualités qui définissent les traits essentiels de l'ouvrage :

Pratique – Vous obtiendrez des conseils que vous pourrez aisément mettre en pratique sur votre lieu de travail ou dans des situations quotidiennes.
Analytique – Vous comprendrez les mécanismes internes du sujet abordé.
Connaissance du contexte – Vous aurez accès à des connaissances contextuelles pouvant servir de base à l'action ou à l'analyse.
Audacieux – Vous découvrirez des arguments susceptibles de rompre avec les points de vue dominants.
Complet – Vous trouverez une étude exhaustive du sujet.
Exemples concrets – Vous obtiendrez des conseils pratiques illustrés par des récits d'applications concrètes ainsi que des anecdotes authentiques.
Polémique – Vous serez confronté à des idées faisant l'objet d'un débat animé.
Éloquent –Vous prendrez plaisir à découvrir un ouvrage rédigé ou composé de main de maître.
Captivant – Vous serez captivé par cet ouvrage du début à la fin.
Révélateur – Vous découvrirez des informations très surprenantes.
Niveau débutant – Cet ouvrage constitue un bon point de départ si vous avez peu ou aucune expérience/connaissance du domaine traité.
Niveau Expert – Vous obtiendrez des informations/recommandations spécialisées utiles dans votre domaine de spécialité.
Sujet d'actualité – Plongez au cœur d'un thème qui fait l'objet d'un vif débat.
Innovant – Découvrez des idées et des concepts innovants sur des tendances et des produits inédits.
Vu de l'intérieur – Vous aurez le privilège d'être initié par un spécialiste du domaine.
Stimulant – Vous aurez envie de mettre immédiatement en pratique les conseils prodigués.
Aperçu – Vous acquerrez une appréciation globale du sujet et de ses aspects principaux.
Approche scientifique – Vous aurez accès à des faits et des chiffres fondés sur la recherche scientifique.
Visionnaire – Vous aurez un aperçu de l'avenir et ce qu'il vous réserve.
Bien structuré – Vous trouverez ce contenu particulièrement bien structuré, ce qui facilite l'adhésion à ses idées ou leur mise en œuvre.

Recommendation

Previous gene-editing therapies involved removing cells from the body, revising their genetic material, then re-infusing the cells. A breakthrough clinical trial now proves that gene-editing components called CRISPR-Cas9 can be injected directly into the body with astonishing results, offering hope to those suffering from at least one painful, life-threatening disease. Scientists think similar therapies could improve the lives of countless others.

Summary

Early clinical trial data suggest that CRISPR-Cas9 gene editing can successfully treat life-threatening disease.

A groundbreaking study shows that the infusion of a gene-editing substance that attacks an errant protein made by the liver can prove effective and safe.

In a clinical trial, six subjects afflicted with a rare, fatal medical condition called “transthyretin amyloidosis” received one treatment of CRISPR-Cas9 gene-editing components. All patients saw a reduction in a “misshapen protein” called TTR, which is endemic to the disease. Higher doses of CRISPR-Cas9 related to an approximate 87% decline in irregular protein levels.

Intellia Therapeutics of Cambridge, Massachusetts, working with Regeneron of Tarrytown, New York, developed the treatment and published results in The New England Journal of Medicine. Other CRISPR-Cas9 trials have used a technique where cells are removed from the body, edited and then re-infused. Editing genes within the body opens...

About the Author

Heidi Ledford is a senior reporter for Nature. She specializes in biomedical topics such as cancer research, drug development, biotechnology and CRISPR.

Landmark CRISPR Trial Shows Promise Against Deadly Disease

Administering gene-editing treatment directly into the body could be a safe and effective way to treat a rare, life-threatening condition.

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Early clinical trial data suggest that CRISPR-Cas9 gene editing can successfully treat life-threatening disease.

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